Cisztás fibrózis: A meglévő gyógyszer javíthatja a tüdő működését
A kutatók szerint egy, a piacon már kapható gyógyszer segíthet a cisztás fibrózisban szenvedőkön.
Egy nemrégiben készült tanulmány szerint az amfotericin, amely egy gombaellenes gyógyszer, segíthet a cisztás fibrózisban szenvedőknek a krónikus bakteriális tüdőfertőzések leküzdésében, amelyek általában ezzel a betegséggel fordulnak elő.
"Az igazán izgalmas hír az, hogy az amfotericin olyan gyógyszer, amelyet már engedélyeztek és elérhető a piacon" - mondta Martin D. Burke, Ph.D., a Champaign-i Illinoisi Egyetem tanulmányvezetője és kémiaprofesszora.
Ez a tanulmány, amely a Nature folyóiratban jelenik meg, felvázolja a kutatók biztató eredményeit.
A csapat cisztás fibrózisban szenvedő emberek tüdőszövetét, valamint a cisztás fibrózis állatmodelljeit használta annak megállapítására, hogy a gyógyszer hogyan váltja ki a szöveti változásokat.
Felfedezték, hogy az amfotericin változásokat váltott ki a tüdőszövetben.
Ezek a változások a jobb tüdőfunkcióval járnak, és magukban foglalják a pH-szint helyreállítását, a megnövekedett antibakteriális aktivitást és a jobb viszkozitást.
Ezenkívül kifejtették, hogy az emberek közvetlenül beadhatják ezt a gyógyszert a tüdőbe, aminek csökkentenie kell a mellékhatásokat.
A cisztás fibrózis röviden
A születéskor cisztás fibrózis van jelen. Akiknek van ilyen állapotuk, hibás fehérje van, amely hatással van a sejtekre, szövetekre és mirigyekre, amelyek nyálkát és izzadságot okoznak.
Cisztás fibrózis esetén megvastagodott nyálka képződhet az érintett szervekben. Ez károsodáshoz vagy fertőzésekhez vezethet ezeken a területeken, amelyek életveszélyesek lehetnek.
Gyulladáshoz is vezethet, amely problémákat okozhat a szervekben, például a tüdőben vagy a hasnyálmirigyben.
Míg a cisztás fibrózis hatással lehet a különböző szervrendszerekre, például az emésztőrendszerre, a tüdőben előforduló cisztás fibrózis a legsúlyosabb szövődményeket okozhatja.
A vastag nyálka súlyos problémákat okozhat az ember tüdejében, mivel nemcsak légzési problémákat okoz, hanem krónikus bakteriális fertőzésekhez is vezethet.
A kezelés elérhető, de nem mindenki számára működik. Ennek oka, hogy az embereknek különböző típusú mutált fehérjeik vannak, és egyesek egyáltalán nem termelnek fehérjét, ami megnehezítheti vagy ellehetetlenítheti az orvosok kezelését.
A cisztás fibrózisban szenvedők gyakran alkalmaznak olyan kezelési technikákat, amelyek magukban foglalják a nyálka fellazulását, és különböző légzési és köhögési módszereket tanultak meg. Vannak, akik előírt gyógyszereket szednek, például hörgőtágítókat és nyálkahígítókat.
A kezelés elsődleges célja a tüdőbetegség progressziójának lehető legnagyobb lassítása. Itt kerülhet be az amfotericin.
Miért segíthet egy gombaellenes gyógyszer?
Burke professzor megjegyezte, hogy az amfotericin képes működni minden cisztás fibrózisban szenvedő ember számára, függetlenül attól, hogy milyen típusú mutációval rendelkeznek; akkor is működhet, ha ez a fehérje hiányzik.
"Ahelyett, hogy megpróbálnánk kijavítani a fehérjét vagy elvégezni a génterápiát - amely utóbbi még nem hatékony a tüdőben - használunk egy kis molekulájú helyettesítőt, amely képes ellátni a hiányzó vagy hibás fehérje csatorna funkcióját."
Prof. Martin D. Burke
A kezelés különösen értékes lenne a cisztás fibrózisban szenvedők azon 10 százaléka számára, akik egyáltalán nem termelik az érintett fehérjét - jelenleg ezek az emberek nem reagálnak egyetlen elérhető kezelésre sem.
A tudósoknak sokkal több kutatásra és humán klinikai gyógyszeres kísérletre van szükségük, hogy érvényesítsék ezeket a megállapításokat, mielőtt az orvosok fel tudják ajánlani ezt a kezelést a cisztás fibrózisban szenvedőknek.
