A kísérleti gyógyszer megakadályozhatja az Alzheimer-kórt
Egy gyógyszer, amelyet a tudósok jelenleg fejlesztenek a stroke-ot túlélők kezelésére, szintén segíthet megakadályozni az Alzheimer-kórt.
Az Alzheimer-kór a demencia leggyakoribb formája.
Az Alzheimer Szövetség szerint az Egyesült Államokban 5,7 millió ember él ezzel a betegséggel.
A jelenlegi gyógyszerek csak enyhíthetik a betegség egyes tüneteit, és még nem lehet megállítani a progressziót.
Az Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél bekövetkező neurodegeneráció a béta-amiloid nevű fehérje agyban történő felhalmozódásának eredménye.
A béta-amiloid jelen van az egészséges agyban, de a helytelenül összehajtott fehérjék felhalmozódhatnak amiloid plakkok képződésére.
Ezek a plakkok csökkentik az agy véráramlását, ami az agysejtek lebomlásához vezet.
Az évek során a kutatók számos farmakológiai utat vizsgáltak ezeknek a plakkoknak a leküzdésére, de a mai napig egyik sem vezetett hatékony gyógyszerek kifejlesztéséhez.
A közelmúltban a Los Angeles-i Dél-Kaliforniai Egyetem (USC) kutatói újszerű vegyületet fedeztek fel, amelyet a tudományos közösség már vizsgál.
Bemutatjuk a 3K3A-APC-t
A 3K3A-APC az aktivált C fehérje módosított változata, amely egy véralapú fehérje, amely megvédi az agysejteket és az ereket a gyulladás okozta károsodásoktól.
Az aktivált C fehérje természetesen erős antikoaguláns. A tudósok által az újonnan módosított változatban végrehajtott változtatások azonban körülbelül 90 százalékkal csökkentették antikoaguláns tulajdonságait, miközben megőrizték protektív előnyeit.
A kutatók már tesztelték a 3K3A-APC-t sclerosis multiplex, amiotróf laterális szklerózis és traumás agysérülés állatmodelljeiben, biztató eredménnyel.
A gyógyszert jelenleg fejlesztik agyvérzés kezelésére agyvérzést szenvedő embereknél. Eddig úgy tűnik, hogy a gyógyszer csökkenti az agy vérzését, kevés mellékhatással vagy biztonsági problémával.
A 3K3A-APC más vizsgálatokban nyújtott pozitív teljesítményének eredményeként a jelenlegi tanulmány készítői úgy döntöttek, hogy szembeállítják az Alzheimer-kórral. Vezető szerző Berislav V. Zlokovic, Ph.D. írja:
„A neurológiai rendellenességek több modelljében fellépő neuroprotektív, vasculoprotective és gyulladáscsökkentő hatása miatt megvizsgáltuk, hogy a 3K3A-APC képes-e megvédeni az agyat a [béta-amiloid] toxin toxikus hatásaitól is az Alzheimer-kór egérmodelljében. ”
A csapat legújabb megállapításai a Journal of Experimental Medicine.
A tudósok számos genetikai mutációval rendelkező egerek felhasználásával végezték tanulmányukat, amelyek a kutatások szerint növelik az Alzheimer-kór kockázatát. Ezek az állatok magas szintű béta-amiloidot termelnek, és mind kognitív hanyatlást, mind ideggyulladást mutatnak.
A kutatók elmélete szerint a 3K3A-APC csökkentette a toxikus fehérje felhalmozódását ezen egerek agyában.
Az egerek nem mutatták ki a fehérje felhalmozódása által okozott várható memóriahiányt, és az agyi véráramlás normális volt. Az Alzheimer-kórban az agy gyulladásának jelei gyakoriak. A 3K3A-APC-t kapott egerekben a csoport jelentősen csökkentette a gyulladást.
Hogyan működik a 3K3A-APC?
Ezután a tudósok meg akarták érteni, hogy ez a kísérleti gyógyszer milyen előnyökkel jár. Megállapították, hogy a 3K3A-APC csökkentette az idegsejtek által létrehozott béta-szekretáz 1 (BACE1) nevű enzim mennyiségét. A BACE1 szükséges a béta-amiloid képződéséhez; enélkül plakkok nem képződhetnek.
A múltban a tudósok különféle vegyületekkel próbálták blokkolni a BACE1-et. Eddig ez nem vezetett új gyógyszerekhez. Megmutatták azonban, hogy a BACE1 beavatkozása csökkenti az agy Alzheimer-foltjait.
Ez a jelenlegi gyógyszer kissé más megközelítést alkalmaz, mivel blokkolja az enzim termelését, nem pedig magát az enzimet.
A kutatók úgy vélik, hogy a 3K3A-APC az Alzheimer-kór korai szakaszában lehet a legelőnyösebb, még mielőtt jelentős béta-amiloid építmény alakulna ki.
A BACE1 szerepét vizsgáló korábbi kísérleteket áttekintve, a szerzők ezt írják: „Ezek a tanulmányok együttesen azt sugallják, hogy a [béta-amiloid] patológia BACE1 inhibitorokkal történő kezelésének optimális időzítése a betegség korai szakaszában van, mielőtt a széles körben elterjedt [béta-amiloid ] plakkképződés következik be. ”
"Jelen adatok alátámasztják azt az elképzelést, hogy a 3K3A-APC hatékony anti- [béta-amiloid] terápiában rejlik az emberek korai stádiumú Alzheimer-kórában."
Berislav V. Zlokovic
Mint mindig, mielőtt egy új kezelés piacra kerülhet, sokkal több kutatásra lesz szükség más állatmodellekben és végül az emberekben.
Mivel az Alzheimer-kór jelenleg nem kezelhető, felbecsülhetetlen egy új módszer megtalálása a betegség megközelítésében. Ezek az eredmények izgalmasak, és kétségtelen, hogy hamarosan nyomon követési munkálatok folynak.
