A sikertelen demencia-gyógyszer második esélyt kap
A Biogen multinacionális biotechnológiai vállalat és az Eisai japán gyógyszergyártó cég az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyásának benyújtását tervezi egy Alzheimer-kórra szánt gyógyszer esetében, amelynek vegyes eredményei voltak a klinikai vizsgálatokban. Vajon ez az ellentmondásos gyógyszer új reményt nyújthat-e világszerte emberek millióinak?
Világszerte mintegy 50 millió ember él demenciában, amelynek leggyakoribb formája az Alzheimer-kór.
A kutatók folyamatosan fejlesztenek és tesztelnek új gyógyszereket, hogy megpróbálják lassítani, visszafordítani vagy legalább javítani ennek a jelenleg gyógyíthatatlan állapotnak a tüneteit.
A tudósok által kifejlesztett új gyógyszerek azonban soha nem jutnak túl a klinikai vizsgálati szakaszon, mivel vagy túl sok mellékhatást okoznak, vagy sokkal kevésbé hatékonynak bizonyulnak, mint azt alkotóik remélték.
És akkor vannak olyan gyógyszerek, amelyek vegyes eredményeket hoznak a klinikai vizsgálatok során. Az egyik ilyen gyógyszer az aducanumab, amelyet a Biogenhez kötődő tudósok fejlesztettek ki, egy multinacionális biotechnológiai céggel, amelynek központja Cambridge-ben található, MA.
Az adukanumab egy monoklonális antitest, amelynek állítólag meg kell akadályoznia vagy lassítania a neurodegenerációt azáltal, hogy a betegség korai szakaszában eltávolítja az agyból a toxikus béta-amiloid plakkokat.
A Biogen két, III. Fázisú klinikai vizsgálatban tesztelte a gyógyszert, de ez év márciusában a vállalat úgy döntött, hogy az ütemezés előtt leállítja a vizsgálatokat, miután egy független csoport értékelése szerint a vizsgálatok valószínűleg nem felelnek meg elsődleges végpontjuknak.
Amikor úgy döntött, hogy véget vet az ígéretes új gyógyszer értékelését célzó próbáknak, a vállalat több mint 18 milliárd dollárt veszített a Reuters szerint.
Most azonban a Biogen bejelentette, hogy - egy partnerrel, a japán Tokióban székhellyel rendelkező Eisai gyógyszeripari céggel együttműködve - úgy döntöttek, hogy az aducanumabot jövő év elején benyújtják az FDA jóváhagyásához.
Egy új elemzés ígéretesebb eredményeket tár fel
Sajtóközleményében Biogen elmagyarázza, hogy ezt a döntést azután tették, hogy elvégezték a két klinikai vizsgálat adatainak saját elemzését, és konzultáltak az FDA-val a megállapításokról.
„Egy ilyen pusztító betegségben, amely világszerte tízmilliókat érint, a mai bejelentés valóban jó hangulatú az Alzheimer-kór elleni küzdelemben. Ez úttörő kutatás eredménye, és tanúskodik Biogen határozott elhatározásáról, hogy követi a tudományt és helyesen cselekszik a betegek érdekében. ”- mondja Michel Vounatsos, a Biogen vezérigazgatója.
"Reméljük, hogy kilátásba helyezzük a betegek számára az első terápiát az Alzheimer-kór klinikai hanyatlásának csökkentésére, valamint ezen eredmények lehetséges következményeit a [béta-amiloid] célzott hasonló megközelítésekre."
Michel Vounatsos
A Biogen csapata elmagyarázza, hogy a korábbi hiábavalósági elemzés, amely a két klinikai vizsgálat leállításához vezetett, valójában egy 1748 résztvevő korábbi és kisebb adatállományára támaszkodott, amely 18 hónapos adukanumab-kezelést végzett.
Most a nyomozók végül elemezték a két késői stádiumú vizsgálat nagyobb adatsorát, amely 3285 résztvevő információit tartalmazta, akik közül 2066-an fejezték be a gyógyszer 18 hónapos kezelését. Biogen szerint ezek az adatok más történetet mesélnek el, mint amelyek a hiábavalóság elemzésében szerepelnek.
"Ez a nagy adatkészlet először mutatja be, hogy egy III. Fázisú tanulmány kimutatta, hogy az aggregált [béta-amiloid] eltávolítása csökkentheti az Alzheimer-kór klinikai hanyatlását, új reményt nyújtva az orvosi közösség, a betegek és családjaik számára" - mondja dr. Anton Porsteinsson, aki a legfőbb nyomozó volt.
„Óriási kielégítetlen orvosi szükséglet van, és az Alzheimer-kór közösség várta ezt a pillanatot. Dicséretet mondok Biogennek, az FDA-nak, az orvosi közösségnek, a betegeknek és vizsgálati partnereiknek azért, hogy kitartóan munkálkodnak a mai bejelentés megvalósításán. ”- teszi hozzá.
A vállalat szerint a nagyobb adatállomány azt jelzi, hogy - legalábbis az egyik vizsgálatban - azoknak a résztvevőknek, akik nagy adag aducanumabot kaptak, 23% -kal kevesebb volt a gondolkodási képességük csökkenése, és a kognitív képesség más mértékeiben is csökkent.
Ennek ellenére a vállalat nem határozta meg, hogy ez mit jelent, a résztvevők mindennapi életét tekintve, és hogy az alacsonyabb csökkenési ütem tényleges különbséget jelent-e a résztvevők önálló élet fenntartásának képességében.
Bár a Biogen nemrégiben tett bejelentése az Alzheimer-kór jövőbeli reményeit keltheti, egyes szakemberek továbbra is szkeptikusak a gyógyszer életképességével és az FDA jóváhagyásával kapcsolatban.
„Egy ilyen bejelentés életképessége a vegyes eredmények miatt ismeretlen. Véleményünk szerint a Biogen némileg kétségbeesett a növekedés mozgatórugói iránt […], ezért nagy szükség van az elbeszélés megváltoztatására. ”- kommentálja az RBC Capital Markets vezető biotechnológiai elemzője, Brian Abrahams.
