ALS: Az immunsejtek lassíthatják a betegség progresszióját
Egy új tanulmány reményt hoz az ALS-ben szenvedők számára. Az immunterápia drámai módon lelassíthatja a betegség progresszióját.
A neurodegeneratív állapotú amiotróf laterális szklerózis (ALS) az idegsejteket érinti, amelyek szabályozzák az izmok mozgását az agyban és a gerincvelőben.
ALS-ben ezek a sejtek idővel romlanak, ami fokozatosan általános gyengeséghez, légzési, beszéd- és nyelési problémákhoz vezet.
Végül a betegség teljes bénulást, légzési elégtelenséget és halált eredményez.
A becslések szerint az ALS - amely Lou Gehrig-kór néven is ismert - a híres baseball-játékosról kapta a nevét, akiről a harmincas években diagnosztizálták a betegséget - az Egyesült Államokban egyidejűleg több mint 20 000 embert érint.
Sőt, azt gondolják, hogy az Egyesült Államokban alig több mint 6000 ember kap ALS-diagnózist évente.
Az ALS-re egyelőre nincs gyógyszer. A jelenlegi kezelések késleltetik a betegség progresszióját, de nem sokkal.
Az Food and Drug Administration (FDA) eddig két gyógyszert hagyott jóvá az ALS kezelésében: az egyik 2-3 hónappal meghosszabbítja az életet, de nem javítja a tüneteket, és segíthet késleltetni a napi működés csökkenését.
A kutatások megszakítása azonban új reményeket vet fel az ALS hatékonyabb kezelésében. Dr. Stanley H. Appel neurológus, a texasi Houston Methodist Neurológiai Intézet társigazgatója által vezetett kutatók megvizsgálták az immunterápia előnyeit az ilyen állapotú emberek számára.
Pontosabban, a csoport egy immun immun T-sejtet, úgynevezett szabályozó T-sejteket (Treg) injektált három ALS-betegbe. Ez az első alkalom, hogy ezt a terápiát emberen vizsgálják.
Az eredményeket a folyóiratban tették közzé Neuroimmunológia és ideggyulladás.
Tregs szerepének tanulmányozása az ALS-ben
A tregek segítenek megakadályozni az ALS-t jellemző gyulladást és felgyorsítják a betegség előrehaladását.
"Megállapítottuk" - jegyzi meg Dr. Appel -, hogy sok ALS-betegünknek nemcsak alacsony a Treg szintje, hanem azt is, hogy Tregjeik nem működnek megfelelően.
Tehát a kutatók feltételezték, hogy a Tregs szintjének növelése három ALS-beteg esetén lelassítja a betegséget.
"Úgy gondoltuk, hogy a Tregek számának és működésének javítása ezeknél a betegeknél befolyásolni fogja a betegségük előrehaladását" - mondja Dr. Appel.
A résztvevők leukaferezis néven ismert eljáráson estek át. Gyakran leukémiás betegek kezelésére használják, a leukáferezis magában foglalja a betegek vérének kivételét és „szűrését” egy speciális gépen keresztül, amely elválasztja a fehérvérsejteket a vörösvérsejtektől.
Ebben az esetben a kutatók elválasztották Treg-eket a vörösvértestektől és ex vivo kiterjesztették őket. Ezt követően a vörösvérsejtek visszatértek a véráramba.
A kutatók észrevették, hogy azoknál a betegeknél, akiknek a Tregjei nem működtek megfelelően, miután a sejtek a testen kívül voltak, normalizálódtak.
A vizsgálat során a betegek nyolc Treg injekciót kaptak, és betegségük progresszióját két különböző ALS progresszió besorolási skála segítségével értékelték.
„Halálos ítélettől életfogytiglani”
Az első tanulmány szerzője, Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., houstoni metodista neurológus, tovább részletezi a kutatást és beszámol az eredményekről. Azt mondja: "Egy személynek körülbelül 150 millió Treg kering a vérében egy adott pillanatban."
"A Tregs minden egyes adagja, amelyet ebben a vizsgálatban adtak a betegeknek, körülbelül 30-40 százalékos növekedést eredményezett a normál szinthez képest" - teszi hozzá Dr. Thonhoff.
"Ahogy hittük, eredményeink azt mutatták, hogy biztonságos a Treg szintjük növelése" - mondja Dr. Appel. Dr. Thonhoff hozzáteszi: "A betegség progressziójának lassulását figyelték meg négy Treg infúzió mindegyik körében."
„Ami meglepett minket - folytatja -, az volt, hogy az ALS progressziója drámai módon lelassult, miközben a megfelelően működő Tregek infúzióit kapták.”
„Remélem, hogy ez a kutatás az ALS-t halálos ítéletről életfogytiglani megváltoztatja. Nem gyógyítja meg a beteg betegségét, de változást hozhatunk. "
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff szintén nagyon elégedett az eredményekkel, és reménykedik a jövőbeni terápiákban. Azt mondja: "Nagyobb vizsgálatokra lesz szükség annak megállapításához, hogy hatékony kezelésről van-e szó, de mint ALS-re szakosodott klinikus és kutató, nagyon izgatott vagyok a remény miatt, amelyet ezek a kezdeti eredmények nyújtanak."
