ALS: Az „egyedi” sejtek új utakat teremthetnek a terápia előtt
Az amiotróf laterális szklerózis vagy ALS egy progresszív neurodegeneratív betegség, amely a mozgást irányító idegsejtek halálához vezet, így az emberek nem tudnak mozogni és végül lélegezni. Az ALS halálos és egyelőre gyógyíthatatlan. Vajon az új eredmények reményt adhatnak az új terápiákra?
Az ALS, más néven Lou Gehrig-kór, csak az Egyesült Államokban körülbelül 30 000 embert érint.
Ennek okai mégis nagyrészt ismeretlenek. Jelenleg nincs gyógymód, és kevés kezelés áll rendelkezésre az életminőség javítására vagy a várható élettartam meghosszabbítására.
Ezt az állapotot néha a „fokális megjelenés” jellemzi, vagyis a tünetek egyenként megjelennek egy adott területen, például egy karon, mielőtt a test többi részére átterjednének.
Így amikor a gerincvelő és az agy motoros idegsejtjei elpusztulni kezdenek, az ALS-ben szenvedő betegek először bénulást tapasztalhatnak az egyik, majd a másik végtagban, és így tovább, amíg a légzési izmokat meghajtó motoros sejtek el nem pusztulnak, így az illető képtelen maradni lélegzik.
Az Országos Neurológiai Rendellenességek és Stroke Intézet szerint jelenleg "senki nem adhatja meg az ALS végleges diagnózisát", és az orvosok végül a tünetek alapján diagnosztizálják az állapotot.
Emiatt az ALS-ben szenvedő emberek többsége akkor kap diagnózist, amikor az állapot már látható mértékben előrehaladt.
A chicagói Illinois-i Egyetem új kutatása először azonosított egy olyan biomarkert, amely megkülönbözteti az ALS-ben szenvedő embereket a neurodegeneratív betegségben szenvedőktől.
Ezek a megállapítások, amelyekről a nyomozók beszámolnak A betegség neurobiológiájasegíthet az orvosoknak az állapot korábbi diagnosztizálásában, és új utakat nyithatnak a célzott terápia kutatására is.
Az ALS-ben „soha nem jelentettek” sejteket
Az új tanulmányban a tudósok újra elemezték a motoros idegsejtek és a kapcsolódó sejtek mintáit, amelyeket az ALS miatt elhunyt és a neurodegeneratív állapotban nem szenvedő egészséges emberek gerincvelőiből gyűjtöttek.
A kutatók már 2010-ben megvizsgálták ezeket a mintákat, amikor összehasonlították a sejtpopulációkat az egyes gének expressziójának elemzésével. A kutatók a gerincvelő olyan régióiból gyűjtötték a mintákat, amelyeket az ALS-ben szenvedő emberek kevésbé érintettek.
"Mivel a gerincvelő régióiban olyan sejtváltozásoknak kell bekövetkezniük, amelyek szomszédosak olyan területekkel, ahol a betegség egyértelműen befolyásolta a gerinc motoros neuronjait, ezekről a szomszédos területekről szerettük volna megvizsgálni, hogy különböznek-e az egészséges szövetektől" - magyarázza az ólom kutató Dr. Fei Song.
„A legyengítő betegségnek nincs hatékony kezelése a betegség progressziójának megállítására, és csak két olyan gyógyszer létezik, amely néhány hónappal meghosszabbíthatja a betegek túlélését. Tehát nagy szükség van új gyógyszercélokra, különösen azokra, amelyek a betegség korábbi szakaszaiban adhatók ”- folytatja.
A csapat már azonosított néhány jelentős különbséget az ALS-ben szenvedők és az egészséges egyének gerincében jelen lévő neuronok és más sejtek között.
A jelenlegi kutatás során a tudósok úgy döntöttek, hogy a bioinformatikai elemzés új módszerével átértékelik ezeket a mintákat az eredetileg összegyűjtött genetikai adatok újraértékelésére.
Ez lehetővé tette a csapat számára, hogy az összegyűjtött mintákban meghatározott sejteket azonosítson. A kutatók így azt tapasztalták, hogy a fokális eredetű ALS-ben elhunyt embereknek különböző típusú motoros idegsejtjeik vannak, az egészséges egyénekhez képest.
Ezenkívül ezek a különbségek a mikroglia és az asztrocitákhoz kapcsolódtak, amelyek kétféle speciális idegi sejt, amelyek egészséges résztvevőknél nem jelentek meg a gerincvelő ugyanazon régióiból gyűjtött mintákban.
"Amikor megvizsgáltuk az adatokat, egyértelmű volt, hogy az ALS betegek sejtjeinek keveréke nagyon különbözik a neurodegeneratív betegséggel nem rendelkező betegektől" - jegyzi meg Dr. Song.
Ezek a megállapítások a csapat szerint a jövőben lehetővé tehetik számukra, hogy jobban megértsék az ALS alapjául szolgáló mechanizmusokat, és esetleg célzott terápiás stratégiákkal álljanak elő.
„A motoros neuronok újszerű és egyedülálló altípusát találtuk ezeknél a betegeknél, amelyekről még soha nem jelentettek. Most, hogy azonosítottuk az ALS betegeknél jelen lévő motoros idegsejtek és mikroglia új altípusait, elkezdhetjük tovább vizsgálni a betegség progressziójához való hozzájárulásukat. "
Dr. Fei Song
