A génszerkesztés a majmok koleszterinszintjének csökkentését mutatja
Egy új tanulmány, amely most megjelent a folyóiratban Természet Biotechnológia, azt állítja, hogy azoknak az embereknek, akiknek a túlzott koleszterinszintjük miatt nagy a szívbetegség kockázata, hamarosan biztonságos és hatékony alternatív kezelést kaphatnak a génszerkesztésben.
A hiperkoleszterinémia, amely egy szív- és érrendszeri betegség, rendkívül magas kockázatot jelent az emberek számára a szívkoszorúér betegség miatt, mivel a vérében magas a koleszterinszint.
A hiperkoleszterinémiában szenvedők többsége sztatinokat szed állapotának kezelésére, mások számára azonban ezek a gyógyszerek nem elegendők a koleszterinszint csökkentéséhez.
Egyes kutatások szerint minden hetedik örökletes hiperkoleszterinémiában szenvedő embernek egy másik típusú gyógyszerhez kell fordulnia, az úgynevezett PCSK9 inhibitorokhoz.
A PCSK9-gátlókkal történő kezelés azonban gyakran kellemetlen lehet, mivel ismételt injekciókat igényel, és néhány beteg egyszerűen nem tolerálja a gyógyszert.
Ezeknek az embereknek a génszerkesztés jelentheti a megoldást a Philadelphiában, a Pennsylvaniai Egyetemen működő Perelman School of Medicine új kutatása szerint.
Az új tanulmány, amelyet az első szerző, Lili Wang Ph.D., az egyetem orvostudományi docense vezetett, azt mutatja, hogy a genomszerkesztés csökkentheti a rhesusmajmok koleszterinszintjét.
A koleszterinszint 30–60 százalékkal csökkent
Egészséges testben a PCSK9 a gén lebontja az alacsony sűrűségű lipoprotein (LDL) receptorokat, amelyek felelősek a felesleges koleszterin eltávolításáért a vérünkből.
A PCSK9 inhibitorok segítenek csökkenteni az LDL, vagyis a „rossz” koleszterin szintjét. De azok számára, akik nem tolerálják ezeket a gyógyszereket, Wang és munkatársai megoldást találtak.
„Leggyakrabban - magyarázza Wang - ezeket a betegeket az antitest ismételt injekcióival kezelik PCSK9 […].”
"Vizsgálatunk azonban azt mutatja, hogy a sikeres genomszerkesztés esetén azoknak a betegeknek, akik nem tolerálják az inhibitor gyógyszereket, már nincs szükségük ilyen típusú ismételt kezelésre."
Lili Wang
A kutatók olyan enzimet terveztek, amely megcélozza és inaktiválja a PCSK9 gén. Adeno-asszociált vírus (AAV) vektort használtak az enzim szállítására a majmok májába. A máj viseli a felelősséget a túlzott koleszterin eltávolításáért.
A kezelt állatoknál alacsonyabb a PCSK9 és az LDL koleszterinszint.
Pontosabban, a kezelés közepes és nagy dózisa 45–84 százalékkal, a koleszterinszint pedig 30–60 százalékkal csökkentette a PCSK9 szintet.
Ezek az AAV vektordózisok korábban biztonságosnak és hatékonynak bizonyultak a hemofília kezelésére szolgáló génpótló terápia humán klinikai vizsgálataiban.
"A kezdeti munkánk számos kézbesítési és szerkesztési megközelítéssel" - jegyzi meg Dr. James M. Wilson vezető tanulmány szerzője, aki az egyetem génterápiás programjának igazgatója. "A leghatásosabb adatokat nem emberi főemlősökben állítottuk elő, amikor az AAV-t párosítottuk. szállítás a szerkesztett [enzimmel].
„Kihasználtuk - folytatja -„ a génterápiában szerzett több mint 30 éves tapasztalatunkat az in vivo genomszerkesztés transzlációs tudományának előmozdítása érdekében, és ezzel megerősítettük a nem emberi főemlősökön végzett korai vizsgálatok fontosságát a biztonság felmérése érdekében. és hatékonyság. ”
