A kipróbált új kezelés helyreállíthatja a Parkinson-kór agysejtjeit
Klinikai vizsgálatok sora tesztelte a Parkinson-kór kísérleti kezelését, amely újszerű megközelítést alkalmaz: a gyógyszert egyenesen az agyba adják beültetett portokon keresztül. A vezető kutatók úgy vélik, hogy ez egy „áttörő” terápiás stratégia lehet a neurológiai állapotok szempontjából.
Egy új tanulmánysorozatban, amely nyílt vizsgálattal zárult (ahol a résztvevők tisztában voltak azzal, hogy milyen kezelést kapnak), a tudósok elkezdték tesztelni a Parkinson-kór új kezelésének - és a beadás módjának - hatékonyságát.
Az Egyesült Királyság és Kanada különböző intézményeinek, köztük a Bristoli Egyetem és az Egyesült Királyság Cardiff Egyeteme, valamint a kanadai Vancouveri Brit Kolumbiai Egyetem kutatóinak nagy csapata dolgozta ki és hajtotta végre a tárgyalást.
A tanulmány során a kutatók a degradáló dopamintermelő agysejtek helyreállítását tűzték ki célul olyan embereknél, akiknél az orvosok Parkinson-kórt diagnosztizáltak.
Mivel a dopamin egy neurotranszmitter, amely segít szabályozni a test mozgásainak irányítását és mozgékonyságát, a dopamin termelésének károsodása - az azt felszabadító agysejtek változásai miatt - a Parkinson-kórra jellemző motoros tünetekhez vezet.
A jelenlegi vizsgálatot végző kutatócsoport úgy döntött, hogy megpróbálja rehabilitálni ezeket az agysejteket a gliasejtből származó neurotróf faktor (GDNF) szintjének emelésével, amely egyfajta fehérje támogatja az idegsejtek egészségét.
Az eredményeket ismertető tanulmányban - amely a Journal of Parkinson-kór - a tudósok elmagyarázzák, hogy nemcsak egy új terápiát teszteltek, hanem egy innovatív alkalmazási módot is - a koponyába ültetett porton keresztül.
Nagyon biztató eredmények
Kezdetben a kutatócsoport egy kisméretű kísérleti vizsgálatot végzett hat - Parkinson-kórban élő - résztvevővel, amelynek fő célja annak megállapítása, hogy az új terápiás megközelítés biztonságos-e vagy sem.
A következő szakaszban további 35 Parkinson-kórban szenvedő résztvevő vett részt egy kettős-vak vizsgálatban, amikor sem ők, sem a terápiát alkalmazó kutatók nem tudták, hogy mindegyik kísérleti kezeléssel vagy placebóval foglalkozik-e.
Ez a vizsgálat 9 hónapig (40 hétig) tartott, amelynek során a csapat az önkéntesek felének havi GDNF-infúziót adott, és placebót adott a másik felének, aki kontrollcsoportként működött.
Végül a kutatók nyílt kísérletet szerveztek, az előző tesztek eredményeire építve. Ebben a vizsgálatban azok az önkéntesek, akik korábban GDNF-et kaptak, további 40 hétig folytatták ezt a kezelést.
Ugyanakkor azoknak, akik korábban placebót kaptak, most 40 hétig volt GDNF. "2013 októberétől 2016 áprilisáig mind a 41 szülői vizsgálatot befejező beteget átvilágították a kiterjesztéses vizsgálatban való részvétel céljából" - írják a kutatók.
A gyógyszer befogadásához a résztvevők megállapodtak abban, hogy egy speciális kikötőt ültetnek be képességeikbe, amely lehetővé tette, hogy a kábítószer-infúziók közvetlenül elérjék az agyukat. A beültetést követően az önkéntesek 4 hétenként egyszer több mint 1000 gyógyszerinfúziót kaptak.
Amikor elemezték az első 9 hónapos (40 hetes) vizsgálat eredményeit, a kutatók nem tapasztaltak változást a placebót kapó résztvevők agyában. Megállapították azonban, hogy a GDNF-kezelésben részesült önkéntesek 100% -kal javultak a putamenben, az agy régiójában, amely dopamint termelő sejteket tartalmaz.
"Az agyi vizsgálatok térbeli és relatív nagysága meghaladja mindazt, amit korábban a Parkinson-kór műtéti úton végrehajtott növekedési faktor kezelésének kísérleteiben láttak" - mutat rá a tanulmány vezető kutatója, Alan Whone.
"Ez az eddigi legmeggyőzőbb bizonyítékok egyike, miszerint lehet eszközünk a Parkinson-kórban fokozatosan elpusztuló dopamin agysejtek esetleges újjáélesztésére és helyreállítására" - folytatja Whone.
„Jelentős áttörés”
Amikor a résztvevők 18 hónapon keresztül 9 hónapig vagy teljes 18 hónapig voltak GDNF-kezelés alatt, a kutatók azt tapasztalták, hogy mindenki elkezdte mérsékelt vagy jelentős javulást elérni motoros tüneteiben, amikor összehasonlította őket a teljesítményükkel korábban a próbákat. A kutatók arra a következtetésre jutottak, hogy a GDNF tartós expozíciója biztonságos.
A csapat azonban arra figyelmeztet, hogy a nyílt vizsgálat végén a tünetek javulásában nem volt szignifikáns különbség a 40 hétig (9 hónapig) GDNF-et kapó résztvevők és azok között, akik ezt az időszakot duplán kapták .
Emiatt a kutatók azzal érvelnek, hogy további tanulmányokat kell végezniük, amelyek felmérik, hogy egy személynek meddig kell kezelnie a kezelést annak érdekében, hogy a legtöbb haszonhoz jusson.
Mindazonáltal Steven Gill, a tanulmány társszerzője és az innovatív gyógyszeradagoló tervezője hangsúlyozza, hogy a jelenlegi eredmények azt sugallják, hogy ez az új terápia teljesen biztonságos és megvalósítható, és az emberek sokáig alkalmazhatják.
Ezenkívül megjegyzi, hogy a gyógyszerek közvetlenül az általuk megcélzott agyterületekre történő beadása felpörgetheti a neurológiai állapotok terápiás megközelítését.
"Ez a kísérlet bebizonyította, hogy hónapok vagy évek alatt biztonságosan és ismételten be tudjuk adni a gyógyszereket közvetlenül a betegek agyába" - mondja Gill.
"Ez jelentős áttörést jelent a neurológiai állapotok, például a Parkinson-kór kezelésében, mivel a legtöbb gyógyszer, amely működhet, egy természetes védőgát miatt nem tud átjutni a véráramból az agyba."
Steven Gill
