Alkoholmentes zsírmájbetegség: Az új gyógyszer „biztonságosnak” és hatékonynak bizonyul
Egy új klinikai vizsgálat teszteli az orális gyógyszer előnyeit az alkoholmentes zsírmájbetegségben szenvedők számára, és nagyon ígéretes eredményeket hoz.
Az Egyesült Államokban az összes felnőtt 30–40% -a él alkoholmentes zsírmáj betegségben (NAFLD). Európában az általános népesség 20–30% -a rendelkezik NAFLD-vel, és ezek száma növekszik.
A NAFLD-ben, amely a májbetegségek egyik leggyakoribb formája, túlzott mennyiségű zsír halmozódik fel a májban. Ez a zsír nem a túlzott alkoholfogyasztás eredménye.
A NAFLD előrehaladhat alkoholmentes steatohepatitiszé (NASH), ahol májgyulladás és májsejtkárosodás kíséri a zsírfelhalmozódást. Az Egyesült Államok lakosságának legfeljebb 12% -a rendelkezik NASH-val, és ez az állapot cirrhosissá és fibrózissá válhat.
Jelenleg a NAFLD terápiás lehetőségei az étrend és az életmód megváltoztatására korlátozódnak, mint például a fogyás és a testmozgás. Jelenleg nincsenek olyan gyógyszerek, amelyek kezelhetnék a NAFLD-t.
Az új kutatások azonban életképes farmakológiai kezelésre utalnak. A tudósok, Dr. Stefan Traussnigg vezetésével, az ausztriai MedUni Bécsi Orvostudományi Osztály III. Részéről placebo-kontrollos klinikai vizsgálatban tesztelték a norursodeoxi-sav-sav (nor-urso) előnyeit.
Dr. Traussnigg és munkatársai A Lancet Gasztroenterológia és Hepatológia.
A nor-urso előnyeinek tanulmányozása a NAFLD számára
A Nor-urso az ursodeoxicholsav módosított változata, egy gyakori orális gyógyszer, amely megváltoztathatja az epe összetételét és feloldhatja az epeköveket.
Korábbi kutatások kimutatták, hogy a nor-urso felhasználása az epesav szintetikus előállításához segít egy másik gyógyíthatatlan májbetegség, az úgynevezett primer szklerotizáló cholangitis kezelésében.
Most Dr. Traussnigg és a csoport egy multicentrikus, kettős-vak, placebo-kontrollos, randomizált, II. Fázisú klinikai vizsgálatot végzett a nor-urso előnyeinek tesztelésére 198 NAFLD-betegen Ausztria és Németország különböző kórházaiban és orvosi központjaiban.
A tudósok véletlenszerűen felosztották a résztvevőket:
- egy csoport, amely nor-urso kapszulákat kapott 500 milligramm (mg) napi adagoláshoz (67 résztvevő)
- egy csoport, amely napi 1500 mg nor-urso-t kapott (67 résztvevő)
- egy csoport, amely placebót kapott (64 résztvevő)
A résztvevők 12 héten keresztül szedték a kezelést vagy a placebót. A kutatók a beavatkozás után további 4 hétig klinikailag követték a résztvevőket.
A kutatók elsődleges eredménye az alanin-aminotranszferáz (ALT) szintje volt - ez egy enzim, amely főleg a májban található meg. Az ALT szint a májkárosodás jó mércéje, és ezek felmérése standard teszt az ilyen típusú károsodásokra.
1500 mg-os adag „biztonságos és jól tolerálható”
A vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy a nor-urso javította a máj egészségét, amit az ALT-szint tükröz.
A hatások dózisfüggőek voltak, ezért az a csoport részesült a legjobban a gyógyszerben, amely napi 1500 mg nor-urso-t kapott, és ebben a csoportban az ALT-szérumszint csökkenése volt a legjelentősebb.
Hasonló számú „súlyos nemkívánatos esemény” - például gyomor-bélrendszeri rendellenességek, hasi fájdalom, fejfájás és fertőzések - fordult elő minden csoportban, beleértve a placebót is.
Összegzésképpen elmondható, hogy a nor-urso 1500 mg-os dózisa „a kezelés 12 hetében a szérum ALAT-szintjének jelentős csökkenését eredményezte a placebóval összehasonlítva” - írják a szerzők.
"A norursodeoxycholsav biztonságos és jól tolerálható volt, további vizsgálatokra ösztönözve" - állítják.
A vegyület „személyre szabottan” működik
A vizsgálat szerzői elmagyarázzák a nor-urso jótékony hatásainak mechanizmusait. Dr. Michael Trauner, a tanulmány társszerzője szerint a szintetikusan létrehozott epesav megvédi a májat a gyulladástól.
Folytatja: „Az epesav szteroid hormonként kering a testben, és számos anyagcsere-folyamatot szabályoz. Zsíros májbetegségben mintha epesav szignálrezisztencia alakulna ki, így ezek a folyamatok már nem működnek megfelelően. ”
A Nor-urso azonban „újra fokozza az epesav hormonhatását”. Ez javítja a beteg kilátásait és a betegség progresszióját.
Dr. Trauner azt is kifejti, hogy „az epesavak szignál tulajdonságainak és hormonhatásainak hasznosítása” „a személyre szabott orvoslás szellemében zajlik”, és döntő lépés az individualizált kezelések megvalósításában.
A közeljövőben a kutatók azt tervezik, hogy tesztelik a nor-urso előnyeit a szív- és érrendszeri betegségek szempontjából, mivel ez a legfontosabb halálok a zsíros májbetegségben szenvedők körében. A kutatók szerint a Nor-urso javíthatja a kardiometabolikus egészséget és a várható élettartamot.
„Logikus lenne ezt elvárni, és optimisták vagyunk. De még nem ellenőriztük - mondja Dr. Trauner.
