Parkinson-kór: Az új molekula megállíthatja az idegkárosodást
A Parkinson-kór egy neurodegeneratív állapot, amelyet olyan tünetek jellemeznek, mint remegés, egyensúlyzavar és lassú mozgás. Spanyolországból származó új kutatások azonban megtalálhatták a módját az ezen állapotra jellemző idegi degeneráció megállításának, sőt megfordításának.
A National Institute of Health (NIH) adatai azt mutatják, hogy évente körülbelül 50 000 ember kapja meg a Parkinson-kór diagnózisát az Egyesült Államokban.
Világszerte elterjedtségét tekintve a vizsgálatok kimutatták, hogy a Parkinson-kór a 60 éves és idősebb lakosság egy százalékát érinti, és ez a második legszélesebb körben diagnosztizált neurodegeneratív állapot.
Bár ennek az állapotnak az okai továbbra sem tisztázottak, kialakulása bizonyos toxikus mechanizmusokkal társul, amelyek az agyban megalapozódnak. Az egyik fő mechanizmus a „Lewy-testek” néven ismert aggregátumok képződése, amelyek megzavarják az idegsejtek normális aktivitását.
Ezek az aggregátumok az „alfa-szinuklein” nevű fehérjéből készülnek. Bár a kutatók tudják, hogy az alfa-szinuklein fontos szerepet játszik a Parkinson-kórban, valamint a demencia különböző formáiban, továbbra sem tisztázott, hogyan termelődik a szervezetben, és milyen szerepet játszik az egészséges agyban.
Amit azonban megértünk, az az, hogy az alfa-szinukleinnel való fellépés megállíthatná a Parkinson-kórban bekövetkező motoros funkció romlását.
A közelmúltban a spanyol Universitat Autònoma de Barcelona kutatócsoportja azonosított egy speciális molekulát, amely nemcsak blokkolja a neurodegenerációt, hanem meg is fordíthatja azt.
Ban megjelenő tanulmányi tanulmány PNAS, felvázolja azokat a módszereket, amelyeket a kutatók alkalmaztak ennek a SynuClean-D nevű molekulának a megtalálásához és a hatékonyság és a biztonság teszteléséhez.
A SynuClean-D felfedezése
A kutatók több mint 14 000 molekulát szkenneltek, és egy sajátos tulajdonságot kerestek: olyan molekulákat, amelyek képesek lennének megakadályozni, hogy az alfa-szinuklein összeadódjon aggregátumokba.
A molekulák új szűrési módszereinek és tulajdonságainak elemzésével a tudósok végül azonosították a SynuClean-D-t, amely aggregáció-gátló szerepet játszik.
Egy további lépésben in vitro is kipróbálták a molekulát, hogy kiderüljön, hatékony-e és biztonságos-e emberi idegsejt kultúrákban történő felhasználása. Miután ezt a lépést megtisztították, a csapat úgy döntött, hogy a SynuClean-D-t in vivo is teszteli Caenorhabditis elegans féreg, amelyet gyakran használnak a Parkinson-kutatásban.
C. elegans jó modell a Parkinson-kórhoz, mert alfa-szinukleint expresszál az izomban vagy bizonyos idegsejtekben - nevezetesen a dopaminerg neuronokban, amelyek szintetizálják a legfontosabb neurotranszmitter dopamint.
Az ilyen típusú idegsejtek a mobilitást szabályozó üzenetek küldésében is részt vesznek, így amikor aktivitásukat alfa-szinuklein aggregátumok gátolják, az egyén mozgásképessége is romlik.
A tudósok kettőt használtak C. elegans a Parkinson-kór modelljei a jelenlegi tanulmányban. Miután a SynuClean-D-t beadagolták a táplálékban található férgeknek, a kutatók megállapították, hogy ez akadályozza az alfa-szinukleint az összetapadásban, védi az állatokat az idegi degenerációval szemben és fokozza mobilitását.
A jövőben a kutatók remélik, hogy jelenlegi eredményeik lehetővé teszik a neurodegeneratív állapotok célzottabb kezelésének kidolgozását.
"Úgy tűnik, hogy minden azt jelzi, hogy az általunk azonosított molekula, a SynuClean-D a jövőben terápiás alkalmazásokat nyújthat a neurodegeneratív betegségek, például a Parkinson-kór kezelésében."
Tanulmánykoordinátor, Salvador Ventura
