Az őssejt-transzplantáció lelassítja az SM progresszióját
Egy előzetes klinikai vizsgálat azt mutatja, hogy az őssejt-transzplantáció a kemoterápia tolerálható dózisával együtt biztonságos és hatékonyabb a sclerosis multiplex lelassításában, mint más létező terápiák.
A sclerosis multiplex (MS) krónikus neurodegeneratív állapot, amely az Egyesült Államokban körülbelül 400 000 személyt és világszerte több mint 2 millió embert érint.
Az új klinikai vizsgálat szerint ezen emberek 85 százaléka úgynevezett relapszus-remissziós SM-ben szenved. Ez azt jelenti, hogy tüneteik a fellángolási időszakokban gyakran súlyosbodnak, de váltakoznak a remissziós fázisokkal is.
Az SM-ben a test immunrendszere nem ismeri fel saját központi idegrendszerét, ezért megtámadja a mielint, az idegsejtek körüli védőburkot.
Míg az MS-re nincs ismert gyógymód, a jelenlegi kezelés magában foglalja az úgynevezett betegségmódosító terápiákat, például interferonokat, glatiramer-acetátot vagy monoklonális antitesteket, amelyek csökkentik a gyulladást és lassítják a betegséget.
Ezek a terápiák azonban nem teljesen hatékonyak. A legújabb vizsgálat azt is megjegyzi, hogy 2 éves kezelés után az emberek 30-50 százaléka "nincs bizonyíték a betegség aktivitására". 4 éves kezelés után ez 18 százalékra csökken.
Ez az új kutatás azt sugallja, hogy az őssejtterápia hatékonyabb módja lehet a betegség progressziójának lassítására.
A vizsgálatot Dr. Richard K. Burt vezette, az IL Nyugat-nyugati Egyetem Feinberg Orvostudományi Karának immunterápiás osztályától. A csapat arra törekedett, hogy összehasonlítsa az őssejt-transzplantáció és a hagyományos betegséget módosító terápiák hatását az SM progressziójára.
Dr. Burt és munkatársai a folyóiratban tették közzé tárgyalásuk eredményét JAMA.
Az őssejt-transzplantáció „hatékonyabb”
Amint Dr. Burt és munkatársai a cikkükben kifejtik, a „hematopoietikus őssejt-transzplantáció” célja az „autoreaktív” limfociták - az emberi test egyik legfontosabb immunsejt-típusának - megszüntetése és „új immunrendszer újrakezdése egy nem gyulladásos környezet. ”
A cikk szerint korábbi esettanulmányok azt találták, hogy azoknak a 70 százaléka, akik részesültek az őssejt-transzplantációban, 4 éven át szenvedtek betegségtől mentes remisszióban.
A mostani kísérlethez a tudósok 110 beteget toboroztak az Egyesült Államok négy orvosi központjából 2005 és 2016 között.
A vizsgálat résztvevői 18–55 évesek voltak, és „nagyon aktív” relapszus-remissziós SM-ben szenvedtek.
Dr. Burt és csapata véletlenszerűen kijelölte ezeket a résztvevőket, hogy vagy betegséget módosító terápiában részesüljenek, a neurológus ajánlása szerint, vagy őssejt-transzplantációval.
A második csoport őssejttranszplantációt kapott „nem myeloablatív rendben”, ami azt jelenti, hogy alacsonyabb, tolerálhatóbb adag kemoterápiát is kaptak.
A kutatók által megfigyelt fő eredmény a betegség progressziója volt. Megvizsgálták a résztvevők neurológiai fogyatékosságát, életminőségüket, a visszaesésig eltelt időt és a betegség aktivitásának bizonyítékait is.
Összességében az őssejt-transzplantáció „hatékonyabb volt, mint a betegséget módosító terápia a relapszáló-remisszióban szenvedő betegeknél” - számoltak be a kutatók. Az őssejtterápia „hosszabb ideig tart a betegség progressziójáig”.
A terápia más eredményeket is javított, beleértve a résztvevők napi működését, életminőségét és neurológiai működését.
Mindazonáltal "további kutatásokra van szükség ezen eredmények megismétléséhez, valamint a hosszú távú eredmények és a biztonság értékeléséhez" - figyelmeztetnek a kutatók.
„Tudomásunk szerint - írják -„ ez az [őssejt-transzplantáció] első randomizált vizsgálata relapszáló-remitáló SM-ben szenvedő betegeknél. ”
