Először az FDA hagyta jóvá az epilepszia elleni orvosi kannabiszt
Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal éppen egy ilyen kábítószert hivatalosan jóváhagyott annak kapcsán, hogy egyre harsányabb nemzetközi vita folyik arról, hogy az epilepszia súlyos formáiban szenvedő betegek számára lehetővé kell-e tenni orvosi kannabisz használatát állapotuk kezelésében.
A közelmúltban a nemzetközi média bombázta közönségét egy brit anya esetének ismertetésével, akinek orvosi kannabisz-üzletét lefoglalták az Egyesült Királyság vámhatóságai.
A nő kannabiszolajat cipelt, amelyet azért hozott az Egyesült Királyságba, hogy segítsen kezelni 12 éves fia állapotát, aki súlyos epilepsziában szenved.
A vita végül arra késztette az Egyesült Királyság tisztviselőit, hogy kivételt tegyenek a fiatal fiú iránt, és visszaadják az elkobzott anyagot.
Az Egyesült Államokban a kannabiszt orvosi célokra legalizálták egyes államokban, de a közelmúltig még nem kellett megszereznie az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyását, amely biztonságos az adott egészségi állapot kezelésében vagy kezelésében.
De hétfőn az FDA végül jóváhagyta az Epidiolex nevű orális kannabidiol (CBD) oldat alkalmazását az epilepszia két ritka formájának - Lennox – Gastaut szindróma és Dravet szindróma - kezelésére 2 éves és idősebb betegeknél.
Bár a CBD a marjiuana növényből származik Cannabis sativa, nem vált ki mámoros állapotot. A „magasat” ehelyett egy másik kannabisz-komponens, az úgynevezett tetrahidrokannabinol (THC) okozza.
"Az FDA sok éve támogatja az ezen a területen folytatott kutatásokat" - jegyzi meg hivatalos nyilatkozatában Dr. Scott Gottlieb, az FDA biztosa. "De a marihuána az I. menetrend szerinti vegyület, ismert kockázatokkal."
A Drug Enforcement Administration (DEA) azt állítja, hogy az I. jegyzékben szereplő anyagok „olyan gyógyszerek, amelyeket jelenleg nem fogadnak el orvosi célú felhasználás és nagy visszaélési lehetőségek”.
Emiatt Dr. Gottlieb meghatározza, hogy az FDA-nak szilárd bizonyítékokat kellett látnia, szigorú kritériumoknak eleget téve, mielőtt jóváhagyná a kannabiszból származó gyógyszereket orvosi terápiára. Az Epidiolex pedig az első olyan gyógyszer, amely eléri ezeket a magas követelményeket.
„Ez egy fontos orvosi előrelépés. De azt is fontos megjegyezni, hogy ez nem a marihuána vagy annak összes alkotóelemének jóváhagyása ”- hangsúlyozza a biztos.
„Ez egy adott CBD gyógyszer jóváhagyása egy adott felhasználásra. És ez jól kontrollált klinikai vizsgálatokon alapult, amelyek értékelték ennek a vegyületnek egy adott állapot kezelésében való alkalmazását ”- teszi hozzá.
Ritka és súlyos epilepszia kezelése
A két betegség, amelyet ez az új gyógyszer kezelni fog - a Lennox – Gastaut-szindróma és a Dravet-szindróma - mind a gyermekkorban kezdődő epilepszia ritka és súlyos típusai.
A Lennox – Gastaut-szindróma leggyakrabban 3-5 éves kor között kezdődik, és gyakori görcsrohamok jellemzik, amelyek közül sok tonizáló - vagyis a végtagok és a test más részeinek izmainak hirtelen megmerevedésével jár.
Gyakorlatilag az összes gyermek, akinek diagnosztizálták ezt az állapotot, értelmi fogyatékossággal is küzdenek, és a legtöbbjüknek segítségre van szüksége az alapvető napi tevékenységekhez is.
A Dravet-szindróma a csecsemőkor első évében jelentkezik, és lázas rohamokkal kezdődik. Az állapot előrehaladtával más típusú rohamok is tapasztalhatók. Ide tartoznak a myoclonicus rohamok, amelyeket rövid, ellenőrizetlen izomgörcsök jellemeznek.
Néhány gyermeknél kialakulhat a „status epilepticus” néven ismert állapot is, amelyben folyamatos rohamokat tapasztalnak, amelyek sürgősségi beavatkozást igényelnek. Az ebben a szindrómában szenvedő betegeknél gyakran gyenge nyelvi képességek, motoros képességek és hiperaktivitás is kialakul, és nehezen tudnak kapcsolódni másokkal.
"A Dravet-szindrómában és a Lennox – Gastaut-szindrómában szenvedő betegek által nehezen kezelhető rohamok mély hatással vannak e betegek életminőségére" - jegyzi meg Dr. Billy Dunn, az FDA Központjának Neurológiai Termékek Osztályának igazgatója. a kábítószer-értékeléshez és -kutatáshoz.
"A Lennox – Gastaut betegek másik fontos kezelési lehetősége mellett a Dravet [szindróma] betegeknek szánt gyógyszerek első jóváhagyása jelentős és szükséges javulást fog eredményezni az ilyen állapotú emberek gondozásának terápiás megközelítésében."
Potenciális kockázatok és mellékhatások
Az Epidiolex-et három randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban tesztelték, amelyekből kiderült, hogy a gyógyszer más gyógyszerekkel együtt alkalmazva hatékonyan csökkenti a rohamok gyakoriságát Lennox – Gastaut vagy Dravet szindrómában szenvedő betegeknél.
Mellékhatásokat is észleltek, a leggyakoribbak: letargia, fáradtság, csökkent étvágy, emelkedett májenzimszintek, hasmenés, kiütések, gyengeség, álmatlanság, rossz alvás és fertőzések.
Komolyabb kockázatokat is figyelembe kell venni, bár az FDA megjegyzi, hogy ilyen problémák felmerülhetnek bármely epilepszia elleni gyógyszer kapcsán. Ezek a kockázatok lehetnek: öngyilkossági gondolatok, öngyilkossági kísérletek, fokozott agresszivitás vagy izgatottság, depresszió és pánikrohamok.
A májkárosodás szintén lehetséges, bár a jelentett esetek általában véve enyhék. Mindazonáltal ez rizikófaktor lehet a súlyosabb májjal kapcsolatos problémák esetén.
„A mai jóváhagyás - mondja Dr. Gottlieb - bizonyítja elkötelezettségünket a tudományos folyamat iránt és a termékfejlesztőkkel való együttműködés mellett, hogy a marihuána alapú termékeket piacra hozzák.”
"Továbbra is elkötelezettek vagyunk a termékfejlesztés és -ellenőrzés arany standardja mellett" - teszi hozzá. "Ez a folyamat biztosítja, hogy a marihuána és alkotóelemeinek bármilyen új terápiája biztonságos, hatékony és magas és állandó minőségű legyen."
"És ami a legfontosabb - zárja az FDA biztosa -, hogy ezek a termékek biztonságosnak és hatékonynak bizonyultak a betegek számára."
