A kísérleti stroke gyógyszer az előzetes vizsgálatokban sikeres
Egy új stroke-ellenes gyógyszer sikeresen átment az előzetes klinikai vizsgálatokon, amelynek eredményeként fejlesztői lelkesednek azon lehetőségek felett, mint hatékonyabb kezelés, amely kevésbé valószínű, hogy nemkívánatos egészségügyi eseményekkel járna együtt.
A stroke, a szív- és érrendszeri esemény akkor fordul elő, ha az agy vérellátása akadályozott, vagyis az agy egy része nem kap elegendő oxigént.
A stroke leggyakoribb típusa az ischaemiás stroke, amelyet az ereket elzáró vérrög okoz.
Az Egyesült Államokban évente több mint 795 000 ember szenved stroke-ot a Centers of Disease Control and Prevention (CDC) adatai szerint. A stroke a 20 halálesetből is minden évben felelős.
Az akut ischaemiás stroke kezelése szöveti plazminogén aktivátor (tPA) beadásával történik, amely az egyetlen gyógyszer, amelyet az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) hagyott jóvá a stroke kezelésében. Ez a gyógyszertípus az obstruktív vérrögök feloldásával hat, hogy a vér újra normálisan áramolhasson.
A tPA-nak azonban számos hiányossága van, többek között az, hogy meglehetősen rövid időn belül - az eseménytől számított 4,5 órán belül - kell beadni, és hogy néha súlyos szövődmények, például koponyaűri vérzés kísérik.
A megbízható kezeléshez vezető út
Annak érdekében, hogy további kezelést találhasson, amely megvédhet e hatások némelyikétől, a kaliforniai La Jolla-i The Scripps Research Institute (TSRI) tudósai kifejlesztettek egy új gyógyszert, amelynek neve 3K3A-APC.
A gyógyszer az aktivált C-fehérje módosított változata, amelyet az emberek általában termelnek. Összekapcsolódott a véralvadás szabályozásával és a test gyulladásos reakciójának bizonyos vonatkozásaival.
A 3K3A-APC előzetes, II. Fázisú klinikai vizsgálata eddig azt sugallta, hogy a gyógyszer biztonságosan alkalmazható emberben.
"Ezek az eredmények megalapozzák az FDA jóváhagyása felé vezető következő lépéseket" - mondja John Griffin, aki a kísérleti gyógyszer kifejlesztésében részt vett kutatók egyike volt.
Ennek a klinikai vizsgálatnak a sikeréről a 2018. évi Nemzetközi Stroke Konferencián számoltak be, amelyet Los Angelesben, Kalifornia államban tartottak.
Az újonnan kifejlesztett gyógyszer hatékonyságát és biztonságosságát vizsgáló preklinikai vizsgálatokat Griffin laboratóriuma, a TSPI munkatársai végezték Dr. Berislav Zlokovic, a Los Angeles-i Dél-Kaliforniai Egyetem Zilkha Neurogenetikai Intézetének együttműködésével.
Az első tesztek azt sugallják, hogy a kísérleti gyógyszer nemcsak csökkentette a stroke-nak megfelelő károsodást, hanem megvédte az agyat a tPA által általában okozott szövődményektől is.
A kísérleti gyógyszer védő hatású
Ez az új klinikai vizsgálat placebo-kontrollos volt, ami azt jelenti, hogy a gyógyszer tényleges hatékonyságát placebóval szemben tesztelték. Azt is meg kívánta erősíteni, hogy a kísérleti gyógyszer mekkora dózisa lenne biztonságos az emberi résztvevők számára.
Ezért a tudósok 110 olyan embert toboroztak, akiknél akut ischaemiás stroke-ot szenvedtek, és akik tPA-val, intraartériás thrombectomiával vagy mindkét terápiával követték a kezelést.
A résztvevőket - mind 18 és 90 év közöttiek - 90 napig követték nyomon, mivel a kísérleti gyógyszer változó dózisait adták be nekik.
A tudósok négy különböző dózissal kísérleteztek - kilogrammonként 120, 240, 360 és 540 mikrogramm. Az alanyok mind a négy dózisszintet - beleértve a legmagasabbat is - jól tolerálták, ezért a kutatók biztonságosnak nyilvánították őket emberi felhasználásra.
Ezenkívül a gyógyszer jól teljesített a koponyaűri vérzéssel vagy az agyi vérzéssel kapcsolatos eredmények szempontjából.
Megállapítást nyert, hogy a gyógyszer jelentősen csökkentette mind a teljes vérzés mennyiségét, vagy a vér „kiszivárgását”, mind a vérzés előfordulását, vagy azt, hogy a résztvevők milyen gyakran tapasztalták ezt az eseményt.
"Az alacsonyabb vérzés aránya felé megfigyelt tendencia összhangban van a gyógyszer hatásmechanizmusán és aktivitásán alapuló várakozásainkkal az állatkísérletek során" - mondja Dr. Patrick Lyden, a jelenlegi klinikai vizsgálat egyik kutatója.
De hozzáteszi, hogy „ezeket az eredményeket egy nagyobb klinikai vizsgálatban kell megerősíteni.” Ez lesz a következő lépésük - magyarázzák a kutatók. Céljuk, hogy végül az FDA jóváhagyást kapjon a kísérleti gyógyszerre.
