A 2-es típusú cukorbetegség, az elhízás hamarosan megfordulhat génterápiával
Új kutatások azt mutatják, hogy a génterápia teljesen megfordíthatja a rágcsálók 2-es típusú cukorbetegségének és elhízásának markereit.
A cukorbetegség prevalenciája vagy a meglévő esetek száma az Egyesült Államokban és globálisan növekszik.
A legfrissebb becslések szerint 2015-ben több mint 30 millió amerikai felnőtt szenvedett cukorbetegségben.
Noha az elmúlt években viszonylag állandó volt a szám, a gyermekek és a tizenévesek körében az újonnan diagnosztizált esetek aránya meredeken nőtt.
És világszerte a helyzet még riasztóbb; az Egészségügyi Világszervezet (WHO) adatai szerint 1980 és 2014 között a négyszeresére nőtt a cukorbetegek száma.
Az új kutatások nagyon szükséges reményt hoznak ennek az anyagcserezavarnak a gyógyítására. Fatima Bosch, a spanyolországi Catalunya Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) professzora által vezetett tudósok sikeresen megfordították a rágcsálók rendellenességét.
Prof. Bosch és munkatársai ezt génterápiával, egy olyan módszerrel érték el, amely új genetikai anyagot vezet be a sejtekbe, hogy hasznos fehérjéket hozzon létre vagy ellensúlyozza a rosszul működő gének hatásait.
Az eredményeket a folyóiratban tették közzé EMBO Molekuláris Orvostudomány.
Használni a FGF21 gén a cukorbetegség megfordítására
Prof. Bosch és csapata két elhízás és 2-es típusú cukorbetegség egérmodellt tervezett. Az egyiket diéta indukálta, a másikat genetikailag módosították.
Adeno-asszociált vírusvektort használva „transzportként” a csapat szállította a fibroblaszt 21-es növekedési faktort (FGF21) gén.
Ez a gén felelős az FGF21 fehérje kódolásáért, amelyet „fő anyagcsere-szabályozónak” tekintenek, amely serkenti a vércukor felszívódását a zsírszövetben.
Ennek a génnek a leadásával a kutatók serkentették a fehérje termelését, ami a rágcsálók fogyását okozta, és csökkentette inzulinrezisztenciájukat - ez a 2-es típusú cukorbetegség egyik fő kockázati tényezője. Ezenkívül az egerek lefogytak, és a kezelés csökkentette zsírszövetük zsírját és gyulladását.
A rágcsálók májának zsírtartalma, gyulladása és fibrózisa teljesen megfordult, mellékhatások nélkül. Ezek a fejlesztések viszont fokozták az inzulinérzékenységet.
Ezeket a jótékony hatásokat mindkét egérmodellben észlelték. A csapat azt is megállapította, hogy az adminisztráció FGF21 egészséges egereknek megakadályozta az életkorral összefüggő súlygyarapodást és egészséges öregedéshez vezetett.
A génterápiát három szövettípus megváltoztatására alkalmazták: májszövet, zsírszövet és vázizom.
„Ez nagy rugalmasságot biztosít a terápiában - magyarázza Bosch professzor -, mivel ez lehetővé teszi [nekünk], hogy minden alkalommal kiválasszuk a legmegfelelőbb szövetet, és ha valamilyen szövődmény megakadályozza a szövetek bármelyikének manipulálását, akkor bármelyikre alkalmazható. a többieké. ”
"Amikor egy szövet FGF21 fehérjét termel és kiválasztja a véráramba, az az egész testben eloszlik" - teszi hozzá Bosch professzor.
Az elhízás, az inzulinrezisztencia első fordítása
A tanulmány társszerzője és az UAB kutatója, Claudia Jambrina kifejti, hogy eredményeik különösen jelentősek, mivel „a 2-es típusú cukorbetegség és az elhízás prevalenciája riasztó mértékben növekszik az egész világon”.
A csapat azt is elmondja, hogy a kézbesítés FGF21 mint hagyományos gyógyszer nem járna ugyanolyan előnyökkel, mint a génterápia; egyrészt a gyógyszert hosszú távú előnyök érdekében periodikusan kell beadni, másodszor pedig magas a toxicitása.
A génterápia alkalmazása azonban mentes a mellékhatásoktól, és egyetlen adagolás elegendő ahhoz, hogy az egerek több éven keresztül természetes módon termeljék a fehérjét.
"Ez az első alkalom, hogy az elhízás és az inzulinrezisztencia hosszú távú visszatérését érik el egy génterápia egyszeri alkalmazásával, olyan állatmodellben, amely hasonlít az emberek elhízására és a 2-es típusú cukorbetegségre."
Az első tanulmány szerzője, Veronica Jimenez, UAB kutató
"Az eredmények azt mutatják, hogy biztonságos és hatékony terápia" - teszi hozzá. A következő lépések az lesz, hogy „ezt a terápiát nagyobb állatokban teszteljük, mielőtt áttérnénk a betegekkel végzett klinikai vizsgálatokra” - jegyzi meg Bosch professzor.
„[A tanulmányban leírt terápia” - fejezi be a lány - az alapja a FGF21 géntranszfer a 2-es típusú cukorbetegség, az elhízás és a kapcsolódó társbetegségek kezelésére. ”
